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新技术可修剪DNA导入人体细胞:艾滋病或将治愈

17已有 1413 次阅读  2013-01-21 15:24   标签技术  人体  艾滋病 
每次都有这样的消息,也不知道什么时候能够实现。
 
人类细胞中的基因组是RNA(核糖核酸)编程的,而来自细菌的Cas9酶可以作为基因组工程的发动机

  新浪科技讯北京时间1月21日消息,一种简便、精确而且廉价的DNA(脱氧核糖核酸)修剪技术将革命性地改变遗传医学的面貌。在目前的遗传疾病治疗中,替换缺陷基因的方法极少,而且都十分昂贵和复杂。新的技术能够将修剪的DNA导入人体细胞,为遗传疾病甚至是艾滋病的治愈带来了希望。

  来自加州大学伯克利分校霍华德·休斯医学研究所的珍妮弗·端娜(Jennifer Doudna)和马丁·季聂克(Martin Jinek),以及瑞典分子感染医学实验室的艾曼纽·夏邦杰(Emmanuelle Charpentier)于去年共同发表了研究成果。在《自然-生物技术》杂志的2012年回顾中,该文章被称为一篇“力作”。

  这一评价是基于研究团队在2012年6月28日发表于《科学》杂志上的论文作出的。在论文中,研究者描述了一种精确定位并切割细菌DNA的方法。近期发表在《科学快讯》(Science Express,属《科学》杂志的网上预先出版和报道服务)上的两篇新文章指出,这一技术也能够应用在人体细胞中。珍妮弗·端娜及其团队关于人体细胞中实验成功的研究报告,也将于近日在开放获取期刊《eLife》上发表。

  “修饰生物体基因组特定部分的能力,对我们进一步深入理解生物学十分必要,”珍妮弗·端娜说,“然而,在动物和人体中进行这种修饰的技术都遇到了瓶颈,无论是实验研究还是临床治疗的发展。新技术将突破这种瓶颈,因为它意味着任何人都能通过这种基因组的编辑和重组,将基因变化导入哺乳动物的细胞,甚至很有可能导入其他真核生物的细胞中。”珍妮弗·端娜目前是加州大学伯克利分校的分子和细胞生物学兼化学教授,同时也是哈佛·休斯医学研究所的研究员。

  “这无疑将是一个重大突破,”哈佛医学院遗传学教授乔治·丘奇(George Church)在发表于《科学快讯》的文章中写道,“将会有许多人开始应用和练习这一技术,因为它更加容易实施,而且比其他技术精简百倍。”

  “从我们收到的反馈来看,这项技术很可能在动物和植物基因组工程研究中带来革命性的改变,”在劳伦斯伯克利国家实验室同样拥有职位的珍妮弗·端娜说,“它很容易进行编码,而且在未来很可能像聚合酶链式反应(PCR)技术一样成功。”PCR技术是生物学研究和遗传医学中的革命性突破,能够轻松地将特定的DNA片段扩增数百万倍,极大推动了生命科学的发展。

  “巡航导弹”

  不久之前的两项进展,锌指核酸酶(zinc-finger nucleases,ZFNs)和转录激活因子样效应物核酸酶(Transcription Activator-Like Effector Nucleases,TALEN)都获得了众多关注,并一起被《科学》杂志评为2012年的十大科学突破之一。《科学》杂志中将这两种酶称为“巡航导弹”,因为它们使科学家能定位基因组中的特定部位,并能准确修剪DNA片段。

  通过这些技术,研究者可以精确地切割并去除DNA片段,将替换的DNA片段导入细胞,插入到相应的位置。由此,医生可以将存在缺陷或者变异的基因替换为正常的基因拷贝。一家名为Sangamo Biosciences的临床生物制药公司已经开始尝试。在该公司的研究中,感染艾滋病毒的患者在接受了特定基因的替换之后,显示出了抗艾滋病的效果。

  锌指核酸酶和TALEN技术都需要合成一种新的基因,用于编码与所修改DNA新位点对应的蛋白质。相比之下,新技术中所用的蛋白质只需要一个小的RNA分子就能编码。在《科学快讯》杂志的文章中,乔治·丘奇将新技术所用的Cas9酶与TALEN做了比较,在向哺乳动物细胞插入基因的过程中,前者比后者的效率要高5倍。

  Cas9酶-RNA的复合物比TALEN更容易合成,而且更为小巧,这使它很容易被导入细胞中,甚至可以同时进行数百个基因的剪切。与其他技术相比,该复合物的毒性也更低。“现在谈论这种技术(对TALENs和锌指核酸酶)的胜利还为时过早,”乔治·丘奇说,“但它看起来很有前景。”

  基于细菌的免疫系统

  珍妮弗·端娜是在研究细菌免疫系统的过程中发现Cas9酶的。在这种酶的帮助下,细菌能够利用剪切DNA片段的方法对抗病毒。病毒的DNA片段被细菌剪切,并接入自身的DNA中,之后细菌合成相应的RNA片段,用于结合病毒并抑制其活性。

  数年前,加州大学伯克利分校的地球和行星科学教授吉尔·班菲尔德(Jill Banfield)将这种病毒防御机制介绍给了珍妮弗·端娜。受其启发,端娜开始专注研究细胞利用RNA的机制。通常情况下,细胞以DNA为模板合成RNA,之后再由RNA合成蛋白质。

  珍妮弗·端娜及其团队发现了酶-RNA复合物切割DNA的细节:Cas9酶与两个短链RNA结合形成复合物,之后通过RNA序列与DNA中的特定区域结合。科学家后来简化了该系统,只用一个RNA片段就能定位并剪切细菌DNA的特定区域。“与数十年来其他基因工程中所用的技术相比,新技术的美妙之处在于它只需要一种酶,”端娜说,“这种酶不需要在你想定位的每个位点上都进行改变,你只需要用不同的转录RNA对它重新编码,而这一点很容易设计并实现。”

  近期的研究显示,这种细菌防御系统在人体细胞中也同样能成功运作。“从模糊的细菌免疫系统到一项极具潜力的技术,这将改变我们研究和操纵哺乳动物细胞,以及其他类型动植物细胞的方式,”珍妮弗·端娜说,“这代表了基础科学在影响人类健康的重大发现中所扮演的重要角色。”(任天)

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发表评论 评论 (11 个评论)

  • 佟锦乐 2013-01-21 18:29
    我们应该积极起来,该吃药的吃药,还没吃药的保持好自己的小4,该吃吃,该喝喝,舞照跳马照跑。不是慢性病么,怕啥,再说世界各国科学家都在努力寻找治疗的办法呢,三五年肯定有结果了,大家不要灰心,我们A了,只要没死一样是个人,我们有的人事业有成,有的人官途光明,有的人生活幸福,h了会毁掉什么?生活还是我们的,不会被人抢走,歧视?我从来不在乎,他们有什么资格歧视我们?
  • 张思越 2013-01-21 19:56
    豪豪,你去告诉科学家们加把力,早日成现实吧!
  • 尹德豪 2013-01-21 20:17
    张思越: 豪豪,你去告诉科学家们加把力,早日成现实吧!
    呵呵,哪有那么容易,他们出了一点成果也会夸大到很大。
  • 何建 2013-01-21 20:24
    尹德豪: 呵呵,哪有那么容易,他们出了一点成果也会夸大到很大。
    这样的新闻,麻木了。
  • 朱起航 2013-01-21 20:42
    感觉就在眼前!谢谢。
  • 张思越 2013-01-21 20:58
  • 尹德豪 2013-01-22 09:30
    何建: 这样的新闻,麻木了。
    恩,是麻木了。这只是端倪,等到实现怎么也得10年之后。
  • 张迪 2013-01-22 16:32
    即使不能彻底治愈现在好好配合对生命健康也没多大影响,倒是很担心你吃药的情绪,有没有调整好?勇敢面对,而且也必须面对,你那么坚强一个人应该是不会难倒的。
  • 艾伦 2013-01-25 20:23
    怎么这么幼稚??
  • 李震 2013-02-12 00:12
    佟锦乐: 我们应该积极起来,该吃药的吃药,还没吃药的保持好自己的小4,该吃吃,该喝喝,舞照跳马照跑。不是慢性病么,怕啥,再说世界各国科学家都在努力寻找治疗的办法
    鸡尾酒药物长期服用可应发糖尿病。之后就是很严重的溃烂,你可在百度查查最近的研究。
  • 佟锦乐 2013-02-13 11:42
    我认识好几个吃药8年多的病友,一切安好啊,再说过几年没准就能功能性治愈了,急啥
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